同济大学附属东方医院以提升自主创新能力为目标，以人类重大疾病治疗为牵引，打造干细胞研发和产业化高地。

　　干细胞在生命科学的细胞修复、发育生物学、药物学等领域有着极为广阔的应用前景，因而，干细胞研究受到科学家和世人的广泛关注。近年来，国家一直支持和鼓励干细胞的研究。国家卫生健康委曾明确表态，鼓励和支持干细胞、免疫细胞等研究、转化和产业发展。

　　在国家的大力支持下，我国的干细胞研究发展迅猛，尤其自新型冠状病毒肺炎爆发后，我国诸多专家团队相继开发各种新型药物，干细胞便是其中一项重要的研究工作。中科院院士、中国细胞生物学学会干细胞生物学分会会长季维智指出，中国在干细胞领域的研究项目超过860个，毋庸置疑位于世界第一梯队。

　　而在我国众多研究干细胞的团队中，上海市东方医院（同济大学附属东方医院）无疑走在了前列。早在2012年，上海市东方医院就和中国科学院上海高等研究院联合成立了“干细胞工程转化医学中心”。近年来，中心以实现干细胞和纳米靶向技术向临床及产业的转化为战略目标，取得了各大企业对干细胞和纳米靶向治疗产业化、临床实验和临床转化的资金支持，逐渐探索出我国干细胞领域产、学、研、临床转化四位一体的可行有效模式。

　　1月9日上午，第十五届中国医院院长年会——干细胞临床研究与转化东方医院专场如期召开，中国科学院院士裴钢为论坛致辞，国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人、同济大学附属东方医院院长刘中民，同济大学附属东方医院细胞治疗临床研究中心执行主任、干细胞基地办公室主任汤红明，同济大学附属东方医院干细胞基地GMP实验室主任贾文文，同济大学附属东方医院干细胞基地生物样本库副主任（主持工作）赵庆辉等发表了主题演讲；同济大学生命科学与技术学院院长高绍荣、苏州大学附属第一医院副院长时玉舫、上海交通大学MED-X研究院院长高维强、复旦大学附属华山医院教授朱剑虹等主持会议并参加了圆桌会谈。该论坛由赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司提供友情支持。

　　干细胞事业经过将近二十多年的发展，今天已经取得了很大的成绩，干细胞事业和再生医学事业在牛年可谓是“牛气冲天”，可喜可贺。新的一年是虎年，希望干细胞研究和转化应用取得更大成绩，虎虎生威。

　　2021年，我国先后出台了“干细胞重点项目指南”和“全面加强药品能力建设的意见”等政策，在两院院士大会中国科协第十次全国代表大会上，习强调，坚持把科技自立自强作为国家发展的战略支撑，立足新发展阶段、贯彻新发展理念、构建新发展格局、推动高质量发展，面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康，深入实施科教兴国战略威斯尼斯人wns888、人才强国战略、创新驱动发展战略，把握大势、抢占先机，直面问题、迎难而上，完善国家创新体系，加快建设科技强国，实现高水平科技自立自强。

　　干细胞临床研究无疑是最前沿的战略性技术，目前全世界在干细胞治疗领域大概有一千多项研究，涵盖了许多临床方面适应症，还在不断扩展。同时，全世界细胞治疗的市场已达到数千亿美元。因而，干细胞不仅是科学的前沿，也是将来影响经济社会发展、满足人们高质量健康需求的重要技术。

　　我国在生物医学领域的几大技术近年来都在齐头并进的发展，例如在新冠肺炎疫情期间，国产疫苗发展很快，在癌症治疗中，抗体药物进展很快。对于许多慢性疾病和功能性、衰退性疾病，干细胞会起到更好的作用。这几个药学研究领域并不是互相排斥，而是互相支持，共同进步。

　　转化研究是生物医学研究中最重要的一环，因为是真实世界中的真实疾病，所以它不是在高校和科研机构中完成的，一定是在研究型医院的临床转化中心完成的。上海市东方医院在我国开展干细胞研究非常早，有资源库、有重大项目、有研究院，在体制方面比较完整成熟，相信东方医院的干细胞研究能够在挑战和机遇中获得更好的发展。

　　美国是全球开展干细胞临床试验数量最多的国家，多项研究已经进入临床III期。日本倾国家之力发展iPSCs为主的干细胞治疗，耗资3.4亿美元建造世界首家商业化临床级iPSCs制备中心。在此背景下，中国发展干细胞产业刻不容缓，用干细胞“鼎新”带动我国生物医药产业“革故”，全面落实“全球科创中心”的国家战略。

　　目前，上海市东方医院有国家干细胞转化资源库（全国2家国家干细胞库之一）和国家干细胞临床研究机构（全国首批30家单位之一）两个国家级平台，有上海张江干细胞转化医学产业基地、上海干细胞临床转化研究院、上海市干细胞临床诊疗工程研究中心、上海市干细胞制备与质检技术服务平台、上海市“四新”经济创新基地，以及海南省干细胞工程中心（技术支撑）六个省部级平台。开展了4项国家干细胞临床研究备案项目和1项科技部应急攻关项目，包括在2020年3月份科技部立项的“应对新冠肺炎的间充质干细胞治疗研究”。

　　上海市东方医院以干细胞医学作为发展之翼，以传统临床学科为主题，聚焦心血管病、急危重症、消化疾病、肿瘤、呼吸疾病这五大高峰高原学科，进一步筑牢和强化医学学科优势，推动应用成功转化及人才升级，快速提升干细胞医学的品牌影响力。

　　在“十四五”期间，医院规划了干细胞研究的战略布局，将继续完善干细胞“政产学研医资介”的全贯通产业链，紧抓干细胞临床转化与应用、关键共性技术研发两大任务，积极开展国际交流和人才培养，筹建干细胞国家重点实验室、干细胞国家工程研究中心、上海市干细胞标准化委员会、上海市干细胞临床医学研究中心、国家干细胞质检长三角分中心这“五大平台”，实现原始创新、关键突破、标准先行、转化应用、引领发展，用国际领先的干细胞研究高地，带动长三角一体化乃至全国干细胞产业发展，支撑上海加快建设具有全球影响力的干细胞科创中心，助推“健康中国”的早日实现。

　　在2015年发布的《干细胞临床研究管理办法(试行)》中指出，医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体，使用的干细胞制剂须具有质量检定和控制能力，保障受试者权益，对小样本研究不得向受试者收取费用等。因此，公司和企业不得单独开展干细胞临床研究，必须要依托有能力的医疗机构。

　　上海市东方医院在干细胞研究方面有完善的组织架构，设立了质量管理办公室、干细胞机构办公室，组建了人体细胞临床研究伦理委员会、干细胞临床研究学术委员会，搭建了干细胞资源库和干细胞制备质检平台。干细胞研究的主要负责人负责建立健全各体制机制，保障人力、物力条件，完善规章制度，处理突发事件，还负责研究项目审核立项。中心办公室主任负责组织机构备案、项目管理、不良反应上报，以及应对稽查等工作。此外，医院还设立了质量“受权人”，要求医学背景，至少三年从事干细胞制剂制备和质量管理的实践经验，审核干细胞制备记录，确保干细胞制剂制备符合要求。

　　上海市东方医院每年都对研究人员进行培训，包括制剂生产和质控培训、GCP培训、伦理培训等。在干细胞制剂准备过程中，医院严格遵守《药品生产质量管理规范》和《药物临床试验质量管理》等相关要求，在干细胞制剂临床输注前，进行严格的质量检测，包含但不限于细胞检定、存活率及生长活性、纯度和均一性、无菌试验和支原体检查、细胞内外源性致病因子、内毒素检测、异常免疫性反应、致瘤性及生物学效力检测等，质检合格后方可放行。

　　近年来，上海市东方医院建设了临床部、制备部、质检部、细胞库、质量部“五位一体”干细胞临床研究数据平台，各个模块互联互通，对干细胞临床研究的各个环节实现闭环管理，进一步抓好质量控制工作，推动干细胞研究高质量发展。

　　干细胞制剂的质量检测应该参照《GMP实验室质量手册》和《GMP标准细胞治疗实验室管理手册》，按照GLP、CNAS的标准，对干细胞研究的人员、设备、方法、记录、报告、留档等全方位规范进行。

　　在文件体系控制方面，应有管理规程（SMP）、操作规范（SOP）、标准规程（STP）三个层面的规章制度，可以说质量管理体系文件系统是质量控制的核心。在材料控制方面，应从起始原材料采集到细胞制剂发运全过程中，对所有试剂耗材与包装材料进行质量控制，关键是对于供应商的审计和质量检测。在环境控制方面，需要特定的环境来进行质量检测，特定环境包括必要空间、仪器设备、试剂耗材、包装材料等。在全过程控制方面，要对原材料的采集、运输进行检测，形成细胞制备、质量检测、程控降温、冻存、复苏、制剂化、运输等环节的“十个链式”衔接，并对其实行闭环管理，逐步延伸至医学服务的全过程。

　　规范干细胞研究离不开信息系统的助力，东方医院的干细胞信息化管理系统包括五个子系统，一是设备、消耗品管理系统，具有有效期监控、入库出库管理、试剂耗材采购申请等功能；二是项目管理系统，具有研究方向监控、伦理监管、审核审批、数据权限管理、质检方案确立等功能；三是样本管理系统，具有样本准入管理、来源信息获取、干细胞制剂溯源等功能；四是制备管理系统，具有制备记录、制剂留样、制备流程监控等功能；五是质检管理系统，具有交接单、流转表、制剂质检记录、质检流程监控等功能。

　　干细胞制剂药学转化有六个关键质控点，分别是早期研发、细胞制备、临床前研究、临床研究、获批上市和临床应用。干细胞的研究和质控体系的完善，需要花费大量的人力物力财力，仅靠医院自身难以完成，还需要企业的支持，才能让干细胞研究更加规范，有更好的未来。

　　为了提升干细胞临床研究的效率与水平，推进临床驱动型研究，上海市东方医院建立了数据信息平台——干细胞资源库（生物样本库），包括细胞样本、组织样本、体液样本、病例样本等，具有临床信息、制备质检、样本信息、研究数据等应用模块。打造了国内首个具有影响力的干细胞临床研究信息化数据平台，具有以下五个特点：

　　一是定位高，力争牵头制定相关行业标准；二是范围广，系统能够覆盖临床部、制备部、质检部、样本部、质量部、财务部、市场运营部等信息，并贯通整个信息链条；三是内涵深，诸如细胞样本功能、活力及遗传信息等均有体现；四是覆盖全，以受试者为中心，收集全部临床信息、遗传信息、研究信息和随访信息等；五是创新性，采用最先进理念、最合理构架与最优配套设施。

　　近年来，医院整合HIS、LIS、RIS等信息系统平台，建立了临床数据与生物样本库管理子系统（院内版），优化了样本的储存和管理流程，便于后期样本的使用和价值最大化，实现了样本源管理、样本管理、系统管理、临床数据管理、设施设备管理、结构化表单管理等。同时，医院还建立了干细胞制备和质检子系统（院内版），加强了从样本采样到细胞质检的流程管理和数据记录，实现了项目管理、细胞质量检验数据管理、样本流转、资源管理等功能。

　　在总结干细胞研究信息化管理经验的基础上，东方医院发布了国内首个《干细胞临床研究信息管理规范（试行）》，内容涵盖干细胞临床研究数据库建设和干细胞临床研究数据库开发要求，填补了行业空白。目前，研究团队正在起草《临床级干细胞资源库建设和管理规范》，内容涵盖临床级干细胞建设和管理，规范干细胞采集、制备、质检、储存、运输等过程，将进一步促进我国干细胞产业发展，规范我国临床级干细胞资源库建设。

　　诱导多功能干细胞（iPSCs）是改变世界的伟大技术，在论坛的下半场，刘中民、高绍荣、时玉舫、高维强、朱剑虹、贾文文等嘉宾就iPSCs的临床转化与应用前景进行了圆桌会谈。

　　时玉舫说道：“经常有人问我，国家什么时候放开干细胞研究？我想说的是，其实国家已经放的很开了，关键是不是按照‘正路’来走，就是干细胞研究一定要符合国家各项规定，这方面东方医院做的非常好，可以作为一个标杆样板推出去，起到带动作用。”

　　朱剑虹表示，iPSCs重要性如今更多受到关注，它比一般的干细胞具有更大的扩增和分化的可能性，真正代表了干细胞治疗的潜力，这是世界干细胞研究会议上的共识。国际著名医学杂志曾发表了iPSCs诱导成为多巴胺神经元治疗帕金森病的论文，其安全性和有效性获得了学界认可。

　　高维强说道：“最近，医学界在iPSCs诱导和应用方面取得了很多成就，比如异体移植的问题，对于眼球和视网膜来说，没有什么血管，因而异体移植中就不太容易产生排斥，这些研究带给了我们新的思考。iPSCs是一个朝阳产业，需要我国医疗界同仁深耕。”

　　刘中民认为，一般的人体组织产生的干细胞数量是有限的，而iPSCs具有无限扩增的优势，可以作为未来干细胞大规模生产的“原料”。但iPSCs带有个体的免疫原性，和一样，要充分考虑到异体互相之间的排斥，同时，时间和经济性等因素，也是未来研究的方向。

　　贾文文介绍，东方医院对iPSCs的检测做了方法学验证，使灵敏度提高了十倍以上，然后做好iPSCs的种子库，使企业在二次开发的时候，根据市场需求开发二级库和三级库甚至五级库，让更多的人获益。

　　高绍荣总结道，iPSCs无疑在未来非常有前景，尤其在肿瘤患者的免疫细胞治疗方面，效果比CAR-T会更好，在治疗糖尿病方面，也会具有不错的疗效。在老龄化社会的今天，iPSCs更能在老年病方面发挥巨大作用。希望我国科研工作者再接再厉，推动iPSCs研究创新，卓越引领世界干细胞研究。

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