威斯尼斯人wns888创新疗法为cGVHD治疗提供武器 早日纳入医保造福患者
中新网上海新闻7月8日电(记者 陈静)“全身铺满硬皮、关节灵活度下降导致无法弯曲,肺部纤维化引起呼吸困难随时面临死亡风险……”这些症状严重影响生活质量甚至危及生命,而它们都源于同一个疾病——慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。
中国医师协会血液科医师分会前任会长刘开彦教授8日在此间对记者表示,cGVHD是血液移植后严重影响患者生活的并发症,易反复发作并持续进展,往往累及多个器官,其核心问题在于炎症更在于纤维化。
cGVHD是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因 ,而超50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度。这就是说,患者出移植舱后很可能面临第二次死亡风险。
近年来,ROCK2抑制剂等二线及以上的创新疗法在cGVHD纤维化问题上取得突破,但目前医保目录内无治疗cGVHD二线及以上的用药。
“我们的治疗目标一方面需要有效预防、减少纤维化,另一方面对于已经进展到纤维化阶段的器官,如何能够直接作用于纤维化并逆转纤维化具有挽救生命的意义。”刘开彦教授表示。当正值盛年的患者丧失劳动力、脱离社会,并且需要家庭成员辞去工作全方位看护,很可能整个家庭就断了经济来源。cGVHD患者和家庭亟需创新疗法,更亟需可负担的创新疗法。
“原本白血病是我活下去的最大挑战,而造血干细胞移植给了我生的希望,但没想到移植后的慢性移植物抗宿主病才是更可怕的隐藏杀手。”陈嫣(化名)说,她在造血干细胞移植后76天就发生了严重的肺部排异。离不开药物,也离不开人照顾,甚至无法出门,是cGVHD患者不得不面对的问题。一开始,陈嫣并没有太明显的症状,逐渐发展成一动就喘,严重的时候躺在床上也喘。到最后,陈嫣被呼吸机24小时禁锢在床上,彻底失去了生活自理能力。为了照顾陈嫣,家属辞去了工作,陈嫣不仅需要忍受病痛的折磨,还承受着脱离心理、经济、社交等多方面的压力。这样痛苦体验,方青(化名)也曾经历过。他在血液移植后出现过两次肺部排异,第一次症状较为轻微,但第二次的肺排险些要了他的生命。陈嫣表示:“希望可以早日回归正常生活,这样能减少家人们的负担,他们可以正常学习、工作,毕竟目前创新疗法开销比较大,也期待能够尽快纳入医保,进一步减轻负担。”
据了解,约20%的成人患者移植后发生肺部cGVHD ,且肺部cGVHD通常起病隐匿,临床表现包括慢性干咳、劳力性呼吸困难、喘息等,早期可无症状,但出现明显症状时可能已发生广泛的纤维化,肺功能已严重受损,最终可发生呼吸功能衰竭甚至死亡 。糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂(CNI)是目前国内和国际上cGVHD的一线治疗标准方案,但是接受一线治疗的cGVHD患者中,超过70%的患者可能需要二线及以上治疗。未得到有效治疗的cGVHD患者不仅遭受疾病造成的身心上的冲击,更面临着每年大额治疗费用的困境。不仅患者自身遭遇困境,因cGVHD易累及多器官的属性,以及未得到有效控制易反复的特性威斯尼斯人wns888,对于公共医疗资源也造成较大负担,多方都亟需创新治疗方案。
随着ROCK2等靶点的发现,cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态,即免疫系统在有效识别和攻击外来病原体的同时,保持对人体正常细胞的耐受性,避免过度活跃导致自身组织的损伤。同时,ROCK2抑制剂直接作用于成纤维细胞的ROCK2靶点,阻断成纤维细胞分化成肌成纤维细胞,并诱导已存在的肌成纤维细胞凋亡,也就是说ROCK2抑制剂可以实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制。 中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任姜尔烈教授指出,如果能使用ROCK2抑制剂等创新药物改善,并且创新药物能纳入医保增强可及性,不仅是为更多患者减负,也能降低长期医疗资源消耗,具有更高的经济价值。
刘开彦教授表示:“ROCK2抑制剂等创新疗法为cGVHD的治疗提供了新的‘武器’,能够实现免疫稳态并进一步预防或减少纤维化,同时可以直接作用于纤维化阶段逆转纤维化,满足当下治疗的痛点。创新治疗方式也能进一步减轻病情反复、长病程给患者带来的严重疾病负担与经济负担,期待在未来此类创新治疗方式能更可及、更可负担,让更多cGVHD患者重拾希望。”
WAIC 2024施耐德电气首发AI价值主张 全面发掘AI五大核心价值
本网站所刊载信息,不代表中新社和中新网观点。 刊用本网站稿件,务经书面授权。