阿布扎比干细胞中威斯尼斯人心和日本京都大学合作利用iPS细胞治疗糖尿病
1月13日消息,阿布扎比干细胞中心 (ADSCC)与日本和亚洲顶尖研究机构之一京都大学 iPS 细胞研究与应用中心 (CiRA) 以及日本生物技术公司 Rege Nephro 签署了一项联合研究协议从事肾脏疾病治疗药物的研发和生产。
此次合作有望通过使用源自人类诱导多能干细胞(iPS 细胞)的胰腺 β 细胞开发一种新的创新疗法,彻底改变糖尿病护理。
iPS 细胞从皮肤或血细胞中获得威斯尼斯人,然后在高度先进的实验室中进行重新编程(基因改造),以产生能够复制受糖尿病影响的组织的细胞。为了促进这一联合革命性研究任务,ADSCC 实验室在日本京都大学成立。
该联合研究将重点开发 iPS 细胞衍生的胰腺 β 细胞,通过基因修饰增强治疗功效,为Ⅰ型糖尿病患者提供细胞治疗选择,此外还筛选和测试治疗 Ⅱ 型糖尿病的潜在药物,以开发新的 Ⅱ 型糖尿病治疗方法。
此次合作的重要性在于解决全球糖尿病的重大负担,其特点是胰腺β细胞功能障碍,影响着全世界5.37亿人。其并发症,包括慢性肾病、脑梗塞和心肌梗塞,构成巨大的健康风险。国际糖尿病联合会 (IDF) 报告称,阿联酋的糖尿病患病率为 16.3%。研究表明,中东和北非地区糖尿病患病率最高!
近年来,利用细胞来治疗糖尿病成为了科学热点,胰岛 β 细胞的再生和替代治疗被认为是治愈Ⅰ型糖尿病(T1DM) 的有效途径,干细胞作为理想的种子细胞得到了广泛关注,目前可用于临床实践的多能干细胞(PSCs)是胚胎干细胞(ESCs),诱导多能干细胞(iPSCs)和成体干细胞(ASCs)。
多能干细胞作为种子细胞定向诱导分化,并通过细胞移植修复或替代受损胰腺组织,这成为治疗1型糖尿病的新希望。
诱导多能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs)是一种特殊类型的干细胞,其特点是可以通过重新编程已经分化的细胞而获得,而无需使用胚胎细胞。iPSCs 具有分化为多种细胞类型的潜力,包括胰岛细胞,因此被视为一种可能用于治疗Ⅰ型糖尿病的潜在治疗方法。
该研究首先在原有工作基础上进一步优化和改进了人多能干细胞向胰岛细胞的分化制备方案,获得了功能成熟的人多能干细胞分化来源的胰岛细胞;进一步将其移植入非人灵长类糖尿病动物模型中,系统评价了人多能干细胞分化的胰岛治疗糖尿病的安全性和有效性。
在这项最新研究中,邓宏魁研究组大幅改进了人多能干细胞向胰岛细胞的分化方案,重点解决了如何高效率地诱导从胰腺前体细胞向胰岛内分泌细胞命运特化的难题(图1)。他们通过三维重构诱导前肠后部细胞形成胰岛样细胞球,并优化胰腺前体向内分泌前体细胞分化的诱导条件,最终能够在不同的供体来源的人多能干细胞株上实现稳定、高效的胰岛细胞诱导分化,获得结构和功能与人原代胰岛相似的人多能干细胞分化胰岛。将人多能干细胞分化胰岛移植入糖尿病模型小鼠体内,可以有效逆转糖尿病,而且在长达48周的观察周期中,所有移植小鼠中均未观察到移植细胞致瘤现象(图2)。
在此基础上,研究团队进一步将人多能干细胞分化的胰岛细胞移植入糖尿病非人灵长类模型中,观察其长期安全性和有效性。非人灵长类动物模型在遗传学、解剖学、代谢和生理学方面与人类高度相似,使其成为非常理想的模型系统。
胰岛素的诞生确实改写了“糖”友们的命运,但却也只是将糖尿病由绝症扭转为需要长期艰苦战斗的慢性疾病,百年后,以iPS细胞技术为首的再生医学终于有望掀起下一个革命。
我们将利用这项技术来减少许多可怕的糖尿病并发症,通过诱导产生新的细胞去替代已受损的细胞,比如肾脏细胞或产生新的皮肤细胞加速伤口愈合等。这种干细胞技术未来将会充当发展治愈糖尿病新疗法的桥梁,并使我们迎来糖尿病不再威胁人生命的一天,而最终我们将会拥有一个没有糖尿病的世界。
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